El Ministerio de Sanidad está negociando la compra de Libmeldy, que se ha convertido en el medicamento más caro del mundo. Es un tratamiento que ha demostrado ser eficaz contra una enfermedad genética infantil letal. El debate está abierto: ¿es sostenible salvar vidas a cualquier precio?
Las enfermedades infantiles graves nos resultan especialmente crueles. Quizás no hayas oído hablar de la leucodistrofia metacromática. Es una enfermedad genética degenerativa minoritaria, que destruye las conexiones neuronales.
En la forma infantil, la más común, da los primeros síntomas cuando el pequeño tiene entre seis meses y dos años de vida. Empieza por tener problemas para caminar y trastornos de aprendizaje y comportamiento. Los síntomas van en aumento y a los diez años todos los pacientes han fallecido sin excepción. Hasta ahora.
UN MEDICAMENTO DE MILLONES DE EUROS
Un medicamento, el Libmeldy ha demostrado ser eficaz para curar esta enfermedad. Ya se administra en el Reino Unido, Italia y Alemania. España negocia comprarlo para una paciente. El problema es su precio: 2,47 millones de euros.
¿Es un precio razonable? La farmacéutica fabricante, la británica Orchard Therapeutics, considera que sí por la necesidad de rentabilizar la inversión hecha, puesto que es una enfermedad con pocos casos. Se calcula que en la Unión Europea hay un caso por cada cien mil nacimientos.
El dinero no debería ser obstáculo ante la vida de un niño al que tenemos la seguridad de poder salvar. El problema no se plantea por un caso puntual. El Libmeldy solo es eficaz si se administra antes de que la enfermedad dé síntomas. Por eso solo se ha detectado un caso tratable. Hasta ahora no se buscaba porque no tenía solución.
Pero ahora que hay tratamiento, si empezamos a hacer tests previos a todos los bebés, aparecerán más casos. ¿Hay dinero para todos?
LOS OTROS MEDICAMENTOS MÁS CAROS
Lo tramposo sería traer aquí testimonios de padres con un hijo enfermo de leucodistrofia. Si ponemos nombres y caras a la enfermedad la respuesta será un sí rotundo. Hay que invertir lo que sea.
La duda es si la Seguridad Social podrá sufragar los test y tratamientos cada vez más caros de todas las enfermedades que van apareciendo
La Seguridad Social ha aumentado un 66% el gasto en enfermedades raras: . También está mejorando el tratamiento en oncología. Poco a poco aparecen fármacos nuevos y todos muy caros. Como sociedad debemos decidir si vamos a gastar más en sanidad y recortar en otras partidas.
- El Zolgensma, de Novartis. Un tratamiento contra la Atrofia Muscular Espinal, y cuyo tratamiento cuesta dos millones de euros.
- El siguiente más caro es Zokinvy, de Eiger BioPharmaceutical, que se aprobó en Estados Unidos, para el síndrome de Hutchinson-Gilford, por un millón de dólares.
Hay otros tratamientos que no llegan a estos niveles, pero también con más casos, lo que aumenta su gasto global:
- Luxturna, desarrollado por Spark Therapeutics, cuesta cerca de 356.000 euros. Es un medicamento que trata la distrofia retiniana hereditaria, que provoca ceguera.
- Un tratamiento oncológico: Yescarta, del laboratorio Gilead, cuesta más de 340.000 euros. Se utiliza para tratar algunos tipos de linfoma.
El debate es amplio y complejo. Hay tratamientos muy difíciles, largos, que implican muchas pruebas, operaciones, gastos de atención hospitalaria y que, sumados, pueden costar más que un simple medicamento.
¿QUIÉN PONE EL PRECIO A LOS MEDICAMENTOS?
Por poner un último aspecto en el debate, tampoco los precios de los medicamentos son inamovibles. Como cualquier otra compra venta, el comprador del medicamento puede negociar. Ha pasado con el Libmeldy.
El gobierno británico exigió a su farmacéutica un precio a la baja, cuando Orchard Therapeutics puso su fármaco a la venta por tres millones de euros. El precio definitivo no se sabe. Pero, claro, era su propio país. Alemania lo pagó a 2,5 millones.
El Gobierno español aún negocia el precio definitivo. No nos extrañe. También con las vacunas para la covid vivimos un amplio mercadeo.
La solución para no asumir unos precios astronómicos es que España se implique más en la fase de investigación. Solo así nos beneficiaremos de un mejor acuerdo cuando haya resultados.
